中国学者研发基于转录谱的药物筛选平台

北京大学Zhengwei Xie、Ruimao Zheng、Ning Zhang和Hong Zhou研究组合作在研究中取得进展。他们利用转录谱深度学习预测了药物疗效。相关论文发表在2021年6月17日出版的《自然-生物技术》杂志上。

为了解决药物靶点匮乏的难题，研究人员研发了一种基于深度学习的疗效预测系统（DLEPS），其利用患者基因表达谱变化作为输入来识别候选药物。研究人员利用L1000项目揭示的化学诱导的转录改变对DLEPS进行了校正。研究发现，使用0.74的Pearson相关系数预测了以前未知的转录谱的变化。研究人员测试了三种疾病，并通过实验预测了小鼠疾病模型中的潜在候选药物。

验证表明，perillen、枝孢素苷IV和Trametinib可能分别对肥胖、高尿酸和非酒精性脂肪肝炎疾病产生功效。DLEPS可以有助于对致病机制的理解，并且研究表明MEK-ERK信号通路可作为治疗非酒精性脱脂性肝炎的靶点。该研究结果表明DLEPS是药物重新使用和发现的有效工具。

据悉，靶向特点蛋白的药物研发策略是一种成功的方法，但许多疾病和生物过程缺乏明显的靶标从而难以利用该方法。