美国FDA批准首款治疗严重癫痫的大麻提取物新药上市

6月26日，美国FDA宣布批准了制药公司GW的Epidiolex（cannabidiol）口服液上市，治疗两类罕见而严重的癫痫—Dravet综合征与Lennox－Gastaut综合征，这也是首款获美国FDA批准上市的含纯化大麻提取物的新药。

据了解，Dravet综合征与Lennox－Gastaut综合征是两类罕见的癫痫疾病，Dravet综合征（Dravet syndrome，DS）又称婴儿严重肌阵挛性癫痫，是一种少见的主要由遗传因素引起的进行性癫痫性脑病，具有发病年龄早，发作类型多样，发作频率高，智能损害严重，药物治疗效果差等特点。该病预后较差，几乎所有患儿都有认知损伤。Lennox－Gastaut综合征（LGS），是一种与年龄有关的隐源性或症状性全身性癫痫综合征，即年龄依赖性癫痫性脑病的一种类型。其特点为发病年龄早，幼儿时期起病，发作形式多样，智力发育受影响，治疗较困难，是一种严重的癫痫类型。

Epidiolex是一种口服的、高纯度大麻二酚（Cannabidiol，CBD）提取物液体制剂，CBD是一种来自大麻植物的非精神类成分，对于神经系统具有多种药理作用。大量的研究表明，CBD具有明显的抗癫痫和抗惊厥活性，相比现有抗癫痫药物副作用更少。

Epidiolex治疗癫痫的潜力在三项随机、双盲、设置安慰剂对照的临床试验中得到了验证。这些临床项目招募了516名患者，并表明Epidiolex与其他药物联合使用，与安慰剂相比，可以有效地降低癫痫发作的频率。先前，出于它的治疗潜力，这款新药曾获得美国FDA颁发的快速通道资格（针对Dravet综合征）与孤儿药资格（针对两种癫痫）。在上市申请得到接受后，美国FDA也曾授予其优先审评资格。此外，FDA还于2016年授予Epidiolex治疗罕见遗传性结节性硬化症（TSC）的孤儿药地位。TSC可在许多不同的器官中导致非恶性肿瘤，其中大脑和皮肤是最常见的受影响组织，TSC最常见的症状是癫痫，发生于80％－90％的患者中，同时也是TSC患者发病和死亡的重要原因。

美国FDA药物评估和研究中心神经学产品部负责人Billy Dunn对于Epidiolex的获批表示：其除了给Lennox－Gastaut综合征患者带来又一款重要治疗方案外，给Dravet综合征患者带来的首款获批新药将对他们的情况带来重要且急需的改善。